Yasal Uyarı

Bu site, ALS hastalığı ile ilgili haber ve bilgilendirme sitesidir. Tıbbi tavsiye, teşhis veya tedavi yerine geçmez. Tıbbi bir durumla ilgili sorularınız için her zaman doktorunuzla görüşün. Dr. Alper Kaya

25 Ekim 2024 Cuma

Japonya'da ALS için Vitamin B12 tedavisi Rozebalamin onaylandı


Doğal olarak oluşan bir B12 vitamini formu olan mekobalaminin ultra yüksek dozu, Japonya'da amiyotrofik lateral sklerozu
 (ALS) tedavi etmek için Rozebalamin marka adı altında onaylandı 

Eisai tarafından üretilip pazarlanacak olan tedavinin , hastalığa sahip kişilerdeki işlevsel gerilemeyi yavaşlatması amaçlanıyor.

Eylül ayındaki onay , Rozebalamin'in tek başına veya standart ALS tedavileriyle birlikte verildiğinde ALS hastalığının ilerlemesini önemli ölçüde yavaşlattığını gösteren JETALS (NCT03548311) adlı bir Faz 3 klinik çalışmasından elde edilen verilere dayanıyordu .

Şirket bir basın bülteninde , "Eisai, ALS hastaları için yeni bir tedavi seçeneği olarak Rozebalamin sağlayarak hastaların ve ailelerinin çeşitli ihtiyaçlarını daha da karşılamaya ve faydalarını artırmaya kararlıdır" dedi .

Mecobalamin ışığa karşı oldukça hassastır ve bu da kimyasal olarak dengesiz hale gelmesine neden olabilir. Şirket, boyun kısmında sağlık çalışanlarının seyreltme ve geri çekme sırasında ilacı kolayca görmelerini sağlayan yeniden kapatılabilir bir pencere bulunan yüksek düzeyde ışık koruması sağlayan bir şişe yarattı. Ayrı bir şirket basın bültenine göre, Japan Institute of Design Promotion ambalaja İyi Tasarım Ödülü'nü verdi .

  1. Kaynak 
  2. Kaynak 
  3. Kaynak 

Masitinib hakkında olumsuz görüş

Avrupa İlaç Ajansı'ndan (EMA) oluşan bir danışma komitesi, AB Science'ın masitinib ilacına Avrupa Birliği'nde amiyotrofik lateral skleroz (ALS) için oral ek tedavi olarak koşullu pazarlama izni verilmesine karşı görüşünü onadı

Karar, şirketin masitinib hakkındaki ilk olumsuz görüşün  yeniden incelenmesini istemesinin ardından bu ay İnsan Kullanımına Yönelik Tıbbi Ürünler Komitesi'nin (CHMP) düzenlediği toplantıda alındı 

AB Science'ın kurucu ortağı ve CEO'su Alain Moussy, bir şirket basın bülteninde " EMA incelemesinin bir parçası olarak yeniden muayene sürecini destekleyen hastalara ve doktorlara minnettarız. Tüm bu çabaları hastalar için yaptık" dedi .

AB Science ayrıca , düzenleyici kurumunun Şubat ayında masitinib'i koşullu olarak onaylamamaya karar verdiği Kanada'da yeniden değerlendirme için başvuruda bulundu . Ancak şirket, Sağlık Kanada'nın yeni gönderilen analizleri mevcut verilerin yeni analizleri olarak değil, yeni veriler olarak değerlendirmesinin ardından yeniden değerlendirmeye devam etmemeye karar verdi. Bu, kurumun yönergelerine göre yeniden değerlendirme sürecinde izin verilmeyen bir durumdur. Sağlık Kanada, çözülmemiş sorunları ele almak için yeni bir başvuru gönderme seçeneği sunarak terapi için olası bir ilerleme yolu gösterdi.

Masitinib, bağışıklık hücrelerinin inflamatuar bir yanıt oluşturması için moleküler ipuçlarını aktive eden tirozin kinaz adı verilen bir enzim türünün inhibitörüdür.

Kaynak 

1 Ekim 2024 Salı

Kök hücre tedavisi, Faz 2 denemesindeki herkes için ilerlemeyi değiştirmedi

AAN 2024: (Amerikan Nöroloji Derneği) 

ALS için kök hücre tedavisi bazı hastalarda hastalığı yavaşlatıyor Ancak MSC'lerle tedavi, Faz 2 denemesindeki herkes için ilerlemeyi değiştirmedi

Faz 2 klinik çalışmasından elde edilen yeni verilere göre, kök hücre tedavisi, özellikle mezenkimal kök hücreler veya MSC'lerle tedavi, amiyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalarında hastalığın ilerlemesini önemli ölçüde değiştirmedi. Bununla birlikte, tedaviden kayda değer faydalar sağladığı görülen bir hasta alt kümesi vardı ve ALS için kök hücre tedavisinden sonra ilk MSC enjeksiyonunu almadan öncesine göre en az %25 daha yavaş ilerledi.

Mayo Clinic'te nöroloji profesörü olan Nathan P. Staff, MD, PhD, "ALS'de Tekrarlanan İntratekal Otolog Adipoz Türevli MSC'lerin Faz 2 Klinik Çalışmasının Sonuçları" başlıklı konuşmasında, "Genel kohortta güçlü bir etkinlik sinyali görmedik, ancak katılımcıların bir alt kümesine bakıldığında yanıt veren bir etki olabilir" dedi." 

https://www.aan.com/msa/Public/Events/AbstractDetails/5559

Mezenkimal kök hücrelerin kullanımı araştırma amaçlı olarak kabul edilir, yani Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından rutin klinik kullanım için onaylanmamıştır. Ancak FDA bu araştırma çalışmasında mezenkimal kök hücrelerin kullanımına izin vermiştir.

  https://clinicaltrials.gov/study/NCT03268603#study-overview

Mezenkimal kök hücrelerin kullanımı araştırma amaçlı olarak kabul edilir, yani Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından rutin klinik kullanım için onaylanmamıştır. Ancak FDA bu araştırma çalışmasında mezenkimal kök hücrelerin kullanımına izin vermiştir.

https://clinicaltrials.gov/study/NCT03268603#study-overview