Son zamanlarda medyada yer alan haberler, Melbourne'de yürütülmekte olan yeni bir klinik araştırmaya dikkat çekmektedir. SPG302 adlı bir ilaca yönelik deneme, ilacı üreten ABD şirketi Spinogenix adına Nucleus Network tarafından yürütülüyor.SPG302 sinir hücrelerindeki sinapsı hedef almak üzere geliştirilmiştir. Sinaps, iki sinir hücresi veya sinir hücresi ile kas arasındaki kimyasal sinyaller yoluyla iletişimi sağlayan temas bölgesidir ve hareket için kasların beyin kontrolü için kilit öneme sahiptir. MND'nin en önemli özelliklerinden biri bu sinapsların kaybıdır.
Bu ilaç sinir hücrelerindeki sinaps sayısını arttırmak üzere tasarlanmıştır. Bu deneme, bir ilacın uygulanabilir bir tedaviye dönüşüp dönüşemeyeceğini test etmenin ilk adımı olan Faz 1 denemesidir.
Başlangıçta ilacın sağlıklı gönüllülerde nasıl davrandığı test edilerek herhangi bir toksik etki olup olmadığı ve vücutta ne kadar süre kaldığı kontrol edilecek.
Önümüzdeki yılın başlarında bu çalışmanın küçük bir bölümü de MND hastalarında ilacı test edecek, ancak ilacın sağlıklı gönüllülerde olduğu gibi hastalarda da aynı şekilde davrandığından emin olmak ve hastalarda meydana gelebilecek değişiklikleri ölçmek için sadece çok kısa bir süre (4 hafta).
Yeni ilaçların test ediliyor olması heyecan verici olsa da, bunun çok erken bir aşamada olduğu ve başarılı olması halinde bu ilacın hastalar için kliniğe girmesinin birkaç yıl alacağı unutulmamalıdır.
SPG302 nedir ve ne işe yarar?
ALS, beyin ve omurilikteki motor nöron adı verilen bazı sinir hücrelerinin hasar görmesine ve ölmesine neden olarak yutma, konuşma ve nefes alma güçlüğü gibi semptomlara yol açar. Hastalığın ilerlemesini yavaşlatmaya yardımcı olan tedaviler mevcut olsa da, hastalığı tersine çevirmezler.
Sinir hücreleri, nöronların elektriksel veya kimyasal bir sinyali başka bir nörona iletmesini sağlayan yapılar olan sinaps adı verilen özel bağlantılar aracılığıyla birbirleriyle iletişim kurar.
ALS'li kişiler, hastalıklarının çok erken dönemlerinde sinaps kaybı yaşarlar, ancak bunun motor ve bilişsel semptomlara katkıda bulunduğu düşünülmektedir.
Ağızdan alınabilen küçük bir molekül olan SPG302, nöronlardaki sinaps sayısını artırmak üzere tasarlanmıştır. Omurilik hasarı ve Alzheimer'ın hayvan modellerinde, günlük tedavi motor ve bilişsel işlevlerde iyileşmelere yol açmıştır.
Sarraf, "Spinogenix'in yeni terapötiği SPG302, dendritik omurga sinapslarını yeniliyor ve böylece ALS ve Alzheimer hastalığı gibi diğer nörodejeneratif hastalıklarda iş başında olan temel sinaptik dejenerasyon sürecini yavaşlatma ve tersine çevirme potansiyeline sahip" dedi.
Üç bölümden oluşan Faz 1 klinik çalışması, SPG302'nin sağlıklı gönüllülerde ve ALS hastalarında ne kadar güvenli ve iyi tolere edildiğini test ediyor. Ayrıca etkinliği ve farmakokinetiği ya da vücudun içine, içine ve dışına nasıl hareket ettiği de değerlendiriliyor.
İlk iki bölüm 18-55 yaş arası sağlıklı gönüllüleri kapsamaktadır. Birinci bölümde, her biri bir önceki gruptan daha yüksek bir doz alan sekiz katılımcıdan oluşan beş grup olacaktır. Her gruptaki katılımcılar rastgele olarak tek doz SPG302 (altı) veya plaseboya (iki) atanacaktır. Bu bölümde ayrıca yiyeceklerin SPG302 üzerindeki etkisi de incelenecektir.
2. Kısım da benzer bir tasarıma sahip olacak ve her biri bir önceki gruptan daha yüksek doz alan sekiz katılımcıdan oluşan beş gruptan oluşacaktır. Buradaki katılımcılar beş ardışık gün boyunca terapi veya plasebo alacaklardır.
Bölüm 3, 18-80 yaş arası ALS tanısı konmuş kişileri kapsamakta olup, bu kişiler rastgele plaseboya veya 28 gün (yaklaşık dört hafta) boyunca günde bir kez verilen SPG302'ye atanmış olup, daha sonra hepsinin SPG302 alacağı açık etiketli bir uzatmaya girmeyi seçebilirler.
FDA, 2021 yılında ALS için SPG302'ye yetim ilaç statüsü verdi. Bu statü, bir ilacın gelişimini hızlandırmak için, nihayetinde onaylanması halinde yedi yıllık pazar münhasırlığı da dahil olmak üzere bir dizi fayda sağlar.
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder