Baklofen pompası nedir?

Bilindiği üzere Motor nöron hastalıklarında spastisite (kasların kasılması ile sert bir hal alması, eklemlerin tutulması, dolayısıyla kasların zayıf düşüp, hareketlerinin engellenmesi) durumu sıkça görünen bir durumdur. Özellikle üst motor nöronların etkilendiği durumlarda spastisite hakimdir. Bunun için ilk verilen ilaçlardan biri GABA türevi olan, ticari isimleri Baklofen, Lioresal gibi adlar alan bir ilaçtır. GABA sinir sistem üzerinde rahatlatıcı etki yapan bir nörotrasmitterdir. O nedenle sürekli kasılan kasları rahatlatmak ve gevşetmek amacıyla kullanılır.

Ağızdan alınan bu kas gevşeticiler, maalesef beyin kan engeline takıldıkları için çok etkili olamıyorlar ve yüksek dozlarda kullanmak gerekiyor, Öyle olsa bile etkisi sınırlı kalabiliyor. Fakat direkt omurilik sıvısı içine verilen sıvı baklofen, beyine bu engele takılmadan gidebiliyor, bu şekilde çok daha ufak dozlar kullanılırsa spastisite azaltılabiliyor, Buradan hareketle, spastisite diğer yöntemler ve ağızdan alınan ilaçlarla kontrol edilemediği zamanlarda baklofen pompası kullanılması gündeme geliyor.

Pompa ameliyat ile karin bölgesine derinin altına yerleştiriliyor. Pompadan ufak bir ince bir tüp ile ilaç omurilik sıvısı içine bağlanacak şekilde bağlantı kuruluyor. Ticari isimleri Lioresal veya baklofen olarak bilinen ilaç, sıvı halde bu pompanın hazinesinde bulunuyor ve yukarıda izah ettiğim tüp aracılığı ile omurilik sıvısı içine pompalanarak aktarılıyor. Pompa, iki üç ayda bir dışarıdan içine ilaç enjekte etmek sureti ile dolduruluyor. İlaç ayarı dışarıdan, pompa ile iletişime gecen bir program kullanarak ayarlanıyor.

Yalnız bu operasyon yapılmadan önce, omurilik sıvısı içine 50 mg kadar baklofen verilmek sureti ile deneme yapılması lazım. Bu şekilde omuriliğe enjekte edilen baklofen ise yarayıp yaramayacağı tespit ediliyor. Eğer sonuç olumlu olursa ameliyata karar veriliyor. Yurt dışında uygulanan prosedür budur ve bu ameliyatı beyin cerrahları yapar.

Baklofen pompasını konulması durumunda karşılaşılacak en büyük sorun omurilik sıvısına bağlanan tüpün çıkması ve ani ilaç kesilişinden dolayı hastanın, kasılma şoklarına girmesi oluyor. Ayrıca çıkan tüpü tekrar takmak için yeni bir ameliyat gerekiyor. Her hâlükârda pompanın pili de 5-6 senede bir bittiği için, yine ameliyatla değiştirilmesi gerekiyor.

 (Emel Doğu Yılmaz dostumuza teşekkür ederim)

ALS için Rapamisin Tedavisi (RAP-ALS)

Yanlış katlanmış agrega proteinler ve nöroinflamasyon, amyotrofik lateral skleroz (ALS) patogenezine önemli ölçüde katkıda bulunur. Dolayısıyla hastalık ifadesini değiştirmek için terapötik hedefleri temsil eder.
Rapamisin, Rapamisin (mTOR) yolağının mekanik hedefini inhibe eder ve hücre hattında ve nimal modellerde nörodejenerasyonda yararlı etkiler göstererek otofajiyi arttırır, SQSTM1 zebra balığı, Drosophila, ALS-TDP ve TDP43 fare modelinde fenotipi geliştirir. Rapamisin ayrıca düzenleyici T lenfositlerini (Treg) genişletir ve artan Treg seviyeleri ALS hastalarında yavaş ilerlemeyle ilişkilidir.

Rapamisin potansiyel olarak ALS'de (yani, otofaji ve nöroflamasyon) oyundaki mekanizmaları hedeflemektedir, umut verici preklinik çalışmalar. Bilinen farmakokinetiğe sahip, halihazırda mevcut ve bu nedenle günlük kliniklere hızlı bir şekilde hızlı çeviri imkanı olan, onaylanmış bir ilaçtır. Bulgular ilerideki potansiyel denemeler için güvenilir veriler sağlayacaktır.


https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6024184/
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03359538
https://www.tandfonline.com/doi/pdf/10.4161/auto.7.4.14541