(EMA), ALS) tedavisi için NUZ-001'e (monepantel) yetim tıbbi ürün statüsü verilmesini önerdi

Avrupa İlaç Ajansı (EMA), amyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisi için NUZ-001'e (monepantel) yetim tıbbi ürün statüsü verilmesini önerdi. Aralık ayında Avrupa Komisyonu tarafından nihai onayı beklenmesi beklenen bu statü, Neurizon Therapeutics'e düzenleyici ücretlerin azaltılması, deneme protokollerinde yardım ve onay üzerine 10 yıllık pazar ayrıcalığı gibi avantajlar sağlayacaktır. Başlangıçta bir veteriner solucan ilacı olan NUZ-001, sinir hücrelerini korumaya ve ALS ile ilişkili toksik protein birikimlerini temizlemeye yardımcı olabilecek mTOR sinyal yolunu engelleme potansiyeli nedeniyle ALS için yeniden kullanılıyor. 12 ALS hastasını içeren bir Faz 1 denemesi (NCT04894240), NUZ-001'in ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize (ALSFRS-R) ile ölçüldüğü gibi hastalığın ilerlemesini yavaşlatabileceğini gösterdi. Terapi ayrıca bu yılın başlarında ABD'de yetim ilaç statüsü aldı.

Kaynaklar

ALS yol haritası tercih Kılavuzu

 

ALS tedavi seçenekleriniz hakkında bilgi edinmek ve bakımınızla ilgili önemli kararlar almak için My ALS Decision Tool™'u kullanabilirsiniz. Örneğin, hastalığınız ilerledikçe, ALS bakım ekibiniz mümkün olduğunca sağlıklı ve rahat kalmanıza yardımcı olmak için solunum desteği veya beslenme tüpü gibi tedaviler önerebilir. Şu anda kendi başınıza nefes almakta veya yemek yemekte sorun yaşamıyor olsanız bile, gelecekteki bakımınız için planlama yapmaya başlamak için asla erken değildir. Her modülde ilerlerken, bazı yaygın ALS tedavileri ve prosedürleri hakkında bilgi edinecek, sizin için neyin en önemli olduğunu düşünmenize yardımcı olacak birkaç soruyu yanıtlayacak ve ALS bakım ekibinizle seçenekleriniz hakkında konuşmaya hazır olacaksınız.

https://lesturnerals.org/my-als-decision-tool/