Brainstorm Cell Therapeutics , yaklaşan Faz 3b klinik çalışması için amiyotrofik lateral skleroz (ALS) için araştırma aşamasındaki hücre terapisi NurOwn'ı (debamestrocel) üretmek üzere Minaris Advanced Therapies ile ortaklık kuruyor .
Şirketler, Minaris adlı sözleşmeli bir geliştirme ve üretim organizasyonunun NurOwn'ı New Jersey, Allendale'deki tesisinde üreteceği iş birliğini özetleyen bir niyet mektubu imzaladı.
Minaris, hücre ve gen terapileri konusunda uzmanlaşmıştır. Brainstorm , İsrail'deki Pluri ile birlikte, NurOwn'ın planlanan Faz 3b klinik denemesine (NCT06973629) ilerlemesi için "güçlü ve esnek bir üretim ağı" kurulmasına yardımcı olacağını söyledi.
Brainstorm'un başkanı ve CEO'su Chaim Lebovits, şirket basın bülteninde , "Bu ortaklık, ALS topluluğuna ve hastaların hayatlarını anlamlı şekilde etkileme potansiyeline sahip bir tedaviyi ilerletmeye olan devam eden bağlılığımızı yansıtıyor" dedi .
NurOwn, iltihabı hafifletmeyi ve sinir hücresi sağlığını desteklemeyi amaçlayan deneysel bir ALS tedavisidir. Hastanın kendi mezenkimal kök hücrelerinin (çeşitli hücre tiplerine dönüşebilen, kendini yenileyen bir kök hücre türü) toplanmasını ve sinir hücresi sağlığını ve hayatta kalmasını destekleyen moleküller olan nörotrofik faktörler üreten hücrelere dönüştürülmesini içerir. Olgunlaştıktan sonra hücreler, omurilik çevresindeki sıvıya enjekte edilir ve burada nörodejenerasyonu önlemek ve potansiyel olarak ALS ilerlemesini yavaşlatmak için yüksek düzeyde nörotrofik faktör salgılamaları beklenir.
NurOwn, önceki klinik çalışmalarda farklı etkinlik göstermiştir. Bir Faz 2a çalışmasında (NCT02017912) , tedavinin , özellikle hızla ilerleyen hastalığı olan hastalarda, fonksiyonel gerilemeyi yavaşlatma eğiliminde olduğu görülmüştür .
Sonraki bir Faz 3 çalışması (NCT03280056), hızla ilerleyen ALS'li yetişkinlerde benzer faydalar göstermedi ve ana hedefine ulaşamadı. Ancak, daha az ilerlemiş hastalığı olan bir hasta alt grubunda hastalık daha yavaş ilerledi ve şirket , kullanılan ölçek olan ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize (ALSFRS-R)'nin sınırlamalarının, daha ileri hastalığı olan kişilerde fayda görülmesini engellediğini savundu.
Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), NurOwn'ın faydalarına dair yeterli kanıt bulunmadığı gerekçesiyle düzenleyici başvuruyu incelemeyi başlangıçta reddetse de şirket, dairenin itirazlarına rağmen bir başvuruda bulunmaya karar verdi.
Danışma komitesi, ALSFRS-R ölçeğindeki önerilen sınırlamaları tekrar sorguladı ve NurOwn'ın ALS'deki etkinliğini destekleyecek yeterli veri olmadığını belirterek şirketin başvurusunu geri çekmesine yol açtı .
O zamandan beri Brainstorm, yaklaşan Faz 3b denemesinin tasarımı için düzenleyici kurumla birlikte çalışmaktadır . FDA, Özel Protokol Değerlendirmesi kapsamında çalışma tasarımını incelemiş ve gelecekteki bir başvuruyu desteklemek için yeterli olduğuna karar vermiştir .
BCT-006-US adı verilen deneye, hafif ila orta şiddette ALS hastası yaklaşık 200 kişi katılacak. Katılımcılar, yaklaşık altı ay boyunca sekiz haftada bir uygulanan NurOwn veya plasebo almak üzere rastgele seçilecek. Sonrasında, tüm katılımcılara açık etiketli bir uzatma bölümüne katılma ve altı ay boyunca üç NurOwn enjeksiyonu alma seçeneği sunulacak.
Minaris, Brainstorm'un katılımcıların deneyde alacağı kişiselleştirilmiş terapileri oluşturmasına yardımcı olacak.
Minaris'in baş ticari ve teknoloji sorumlusu Dr. Eytan Abraham, "NurOwn geliştirme sürecinin bir sonraki aşamasında BrainStorm'u desteklemekten heyecan duyuyoruz," dedi. "Ekibimiz, BrainStorm'un klinik denemelerini en yüksek standartlarda yürütmesini ve ticari üretime verimli bir şekilde geçmesini sağlamak için hücre terapisi üretimindeki uzmanlığımızı kullanmayı dört gözle bekliyor."
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06973629