BrainStorm Cell Therapeutics – NurOwn Faz III sonuçları Hakkında Açıklama
Uluslararası ALS/MND Dernekleri Birliği Scientific Advisory Council
Kasım 2020
Giriş
BrainStorm tedavi rejimi, kişinin kendi kök hücrelerinin
(otolog olarak adlandırılır) kemik iliğinden çıkarılması ve ardından NurOwn
adlı şirkete ait bir kimyasalın varlığında vücudun dışında büyütülmesinden
oluşur. Kök hücrelerin büyüme faktörleri adı verilen koruyucu maddeleri üretme
ve salgılama kabiliyetini artırmayı amaçlamaktadır.
Kök hücreler daha sonra beyni ve omuriliği (beyin omurilik
sıvısı veya CSF olarak adlandırılır) yıkayan sıvıya bir iğneyle (intratekal
veya BT enjeksiyonu olarak adlandırılır) belirli zaman aralığında, tekrarlayıcı
şekilde enjekte edilir.
Bu tedaviden beklenen; tedavi edilen bu kök hücrelerin motor
nöron dejenerasyonunun ilerlemesini ve dolayısıyla ALS semptomlarının
ilerlemesini yavaşlatabilmesidir.
2016'da, üç ünlü ABD klinik tesisinde faz 2 klinik denemeyi
tamamlayan BrainStorm ile birlikte ön, pozitif güvenlik verilerini gösteren ilk
hakemli yayın çıktı.
Faz 2 deneme verileri 48 ALS hastasını içeriyordu (36'sı
tedavi edildi ve 12'si plasebo) ve Aralık 2019'da Neurology dergisinde
"MSC-NTF hücrelerinin tek doz nakli güvenlidir ve erken dönemde ümit
verici etkinlik belirtileri göstermiştir." başlığı ile yayınlandı.
Amerika Birleşik Devletleri'ndeki altı tesiste 200
katılımcıda birden fazla NurOwn dozunu test eden bir faz 3 klinik çalışma
2017'de başlatıldı.
Deneme çift kördü, yani ne araştırmacılar ne de katılımcılar
aktif tedavi mi yoksa plasebo mu gördüklerini bilmiyorlardı. Birincil ölçümler,
NurOwn'un tekrarlanan intratekal enjeksiyonlarının güvenliğini ve NurOwn'un
ALSFRS-R adlı bir ölçek kullanarak ALS/MND'nin ilerlemesini yavaşlatma
yeteneğini incelemekti.
NurOwn ile tedavi edilen kök hücrelerin amaçlanan biyolojik etkiyi sağlayıp sağlamadığını belirlemek için BOS, nörotrofik faktörler (yüksek seviyelerde beklenti) ve nörodejeneratif / nöroinflamatuar faktörler (düşük seviyelerde beklenti) dahil olmak üzere biyobelirteçler için ölçüldü.
17 Kasım 2020'de, 3. faz klinik araştırmanın ilk verilerini
açıklayan bir basın bülteni yayınlandı. Çalışma, rapor edilen verilerin
hiçbirinde, özellikle ALSFRS-R kullanılarak hastalık ilerlemesinin birincil
ölçümünde, istatistiksel önemi karşılamamıştır.
Hastalığın erken döneminde olanların önceden belirlenmiş bir
alt grubunda, ALS ilerlemesinin klinik olarak anlamlı yavaşladığını
gösteren bulgular basın bülteninde
vurgulanmıştır, ancak bu sonuçlar da istatistiksel olarak anlamlı değildir.
Ayrıca, NurOwn tedavisinin, plasebo grubuna kıyasla nörotrofik
biyobelirteçlerde artışa ve nörodejeneratif ve nöroinflamatuar
biyobelirteçlerde azalmaya neden olduğu bildirildi. Bu ise, denemenin başarmayı
umduğu gelişme ile uyumludur. Bu biyobelirteç sonuçlarının, erken hastalığı
olanların önceden belirlenmiş alt grubunun daha fazla analizine ek olarak,
hastaların takibi sonrasında yapılacak analizin herhangi bir ek bilgiyi açığa
çıkarıp çıkaramayacağı araştırılacaktır.
Öneri
BrainStorm tarafından yayınlanan verilere dayanarak, SAC
(Scientific Advisory Council) şu anda NurOwn'un ALS'li kişilere fayda
sağladığını gösteren kesin bir kanıt olmadığını önermektedir. Ek deneme
verileri mevcut olduğunda ve daha fazla analiz yapıldığında, SAC, bilim ve tıp
topluluğunun ALS/MND için etkili tedavilerin geliştirilmesini destekleyebilecek
veriler elde edildiğinde güncellemeler sağlamaya devam edecektir.
Scientific Advisory Council
https://www.alsmndalliance.org/about-us/scientific-advisory-council/
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder