Radicava, yanıtlanması gereken sorularla geliyor. Avrupa dikkatli yaklaşıyor!

ENCALS (European Network to Cure ALS) ekibinden nörologlar, Slovenya Ljubljana'daki 18-20 Mayıs  2017 toplantılarında  Edaravoneun Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) için yeni bir terapi olarak potansiyelini tartıştılar.

Mayıs 2017'de, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Edaravone olarak bilinen ilacı (Japonya'da Radicut® olarak satılıyor) Japonya’da 137 hasta üzerinde yapılan FazIII çalışması sonuçlarına göre onayladı. 

FDA onayından sonra ilaç Amerika'da Radicava® olarak satılacak. Edaravon üreticisi Mitsubishi Tanabe Pharma'dan Avrupa İlaç Ajansı'na (EMA) Avrupa'daki ALS'de kullanımı için ilacın ruhsatlandırılması yönündeki herhangi bir resmî talebin olup olmadığını bilmiyoruz. Bununla birlikte, Edaravone Japonya veya ABD'den Avrupa'ya ithal edilebilir.

ENCALS (European Network to Cure ALS) ekibinin Edaravone hakkında yaptığı Değerlendirme raporu resmî sitesinde yayınlandı.

Rapora göre kısaca aşağıdaki konular hala yanıt bekliyor:

Radicava (Edaravon) ile ilgili olarak ENCALS'ın görüşü

Çalışmaların sonuçları cesaretlendirici olmakla birlikte, edaravonun etkililiği ile ilgili yanıtlaması gereken sorular var.

1. Edaravon, çalışmaya katılanlardan daha ileri aşamadaki hastalarda etkili mi?

2. Çalışmaya alınan hastalarda etki altı aydan fazla sürdü mu?

3. Edaravon sağkalım süresini etkiler mi?

ENCALS nörologlarının görüş birliği, Potansiyel olarak faydalı terapötik bir madde olan Edaravone hakkındaki bu soruların aydınlığa kavuşturulması için seçilmiş ALS hastalarında Avrupa çapında bir araştırma yapılması gerekiyor. ENCALS nörologları, üretici firma MT Pharma'yı Avrupa'da bir çalışmaya davet ediyor.

Kaynak:
https://www.encals.eu/wp-content/uploads/2017/08/ENCALS-statement-on-edaravone-FINAL.pdf

Radicava Amerika'da piyasaya verildi. Doktorlar temkinli...

Radicava Amerika'da piyasaya verildi. 
" Amerika'da Radicava'yı kullanmak isteyenler, artık reçetelerini yazdırmaya başlayabilir. İlaç üreticisi, ALS'li kişilerin sigorta yardımlarını seçme ve infüzyon merkezlerinde randevuları ayarlamalarına yardımcı olacak sistemleri kurdu."

https://www.mt-pharma-america.com/…/RADICAVA-Availability-P…

Şahsi görüşüm: Yurtdışından ilaç getirerek maceraya girmeyin. Ayrıca kontrolsüz tedavi, tedavi değildir. 3-5 kutunun hiçbir faydası olmaz. En az 1 yıllık ilacı ve uygun tedavi koşullarını sağlarsanız sonuca razı olursunuz.Ya hiç bir etkisi olmaz ya da hastalık sizin hissedemeyeceğiniz bir yavaşlama gösterebilir. Etkisinden emin olmak çok zordur. Çünkü ALSFRS-R skoru dışında bir ölçüm yöntemi ne yazık ki yok. Benim Türkiye için önerim, Sağlık bakanlığı bu ilacı Als hastalarına sgk kapsamında temin etsin. Uygun hastalar bilimsel çalışmaya alınsın. 1 yıl sonra sonuçları görelim. Gelecek nesil hastalara da ışık olsun.

Windows 10'a Çok Özel Bir Yetenek Geliyor!

03 Ağustos 2017 15:00

Microsoft, ilerleyen zamanlarda yayınlayacağı güncelleme ile, Windows 10'a çok özel bir yetenek daha kazandıracak!




Amyotrofik Lateral Skleroz veya daha çok kısaltmasıyla bildiğimiz ALS hastalığı, bilindiği gibi kişinin tüm kas sistemini çökerterek hareket etmesini engelliyor. Dolayısı ile bu hastaların bilgisayar kullanımı, özel donanımlar olmadan imkansız hale geliyor. Ancak Microsoft bu konudaki çalışmalarıyla, ALS hastalarının bilgisayar kullanımını sağlamayı amaçlıyor.

Microsoft, göz takibi sistemlerinde önemli teknolojiler geliştiren Tobiişirketiyle başladığı bir proje ile ALS hastalarına bilgisayar kullanımını mümkün kılacak. Bunun için elbette özel donanımlar gerekiyor. Tobii'nin 4C isimli modeli de bunlardan biri. Bu cihaz, PC'ye bağlanarak göz hareketlerini takip ediyor ve yalnızca bakışlarınızla PC'yi kullanabilmenize olanak tanıyor.

Sistemin ne zaman son kullanıcılara sunulacağı henüz belli değil. Ancak göz kontrolünü test etmek için Windows Insider programına katılmak isteyen kullanıcılar, buradan ilgili bilgilere ulaşabilirler.

Kullanıp da yararını gören var mı?

Bu soru, internet toplumunun oluşmasıyla ortaya çıkan en önemli toplumsal sorundur.
Basit bir soru  nasıl toplumsal sorun olabilir?
İnsanoğlu yazıyı keşfettiğinden beri bilgi birikimi sözel, kulaktan kulağa, güvenilir olmayan aktarımdan sıyrılıp yazılı bilgi birikimine olanak sağlamıştır. Böylece herkes kendi Amerikasını keşfetmek zorunda kalmamıştır. Zaman içinde kalıcı bilgi birikimi geliştirilmiştir.
Verba volar scripta manent (Söz uçar, yazı kalır )
Daha sonra bilginn güvenilir olup olmadığı önem kazanmıştır. Referans sistemi gelişmeye başlar.
Daha sonra bilginin niteliksel ve niceliksel değeri ön plana çıkmıştır. Sayılabilir, sınıflandırılabilir bilgi, daha makbul hale gelmiştir.
Bilgiyi sağlam referanslarla kaydetme, atıfta bulunma dönemi ise bilgi toplumunun temelini oluşturmuştur.
Böylece bilimsel metodoloji ortaya çıkmıştır.
Bilginin sayısallaştırılmış hale getirilmesi, istatistikî yöntemlerle sınanması ve bilimsel veri haline getirilmei, uygarlığın temel yapısını oluşturmuştur.
Bilgi, anekdot, dedikodu, söylence, efsane, batıl inanç gibi subjektif özelliğinden kurtulup objektif -nesnel- bilgi haline gelmiştir.
Bugün, bilimsel bir çalışmanın sonuçlarını okuduğumuz zaman, en temel referanslardan en güncel referanslara kadar dayanak alan ve yeni bir güvenilir bilgi üreten sistemin meyvelerini topluyoruz demektir.
En baştaki soruya gelelim:
Kullanıp da yararını gören var mı?
Bu soruya verilen yanıtların hiçbir bilimsel, mantıklı, akla yakın sonucu olamaz. Örneğin son zamanlarda ALS hastalığı için Amerika'da FDA tarafından FazIII aşamasında onaylanan Radicava ilacı için bu soruyu soracak olursanız, alacağınız yanıtlar çift kör, kontrol grubunda sınanmış, istatistik yöntemlerle güvenirliği test edilmiş ve dünyada tek bilimsel yayından daha mantıklı olmayacaktır.
Herkes kendi istatistik çalışmasını yapabilir. Ancak sözkonusu bir insan, bir hastalık, bir, ilaç ve sadece insana dokunma, ilaç verme, tedavi etme yetkisi verilmiş hekimler tarafından uygulanabiliyorsa, müsade edin de cep telefonu rengi seçmekten farklı bir araştırma olsun. Kaldı ki cep telefonu rengi seçmek ve bunu bilimsel bir veri haline getirmek ciddi bir araştırmadır.
Bilişim toplumu olmak, herşeyin doğrusuna ulaşmak anlamına gelmiyor. Tam tersi, sınıflandırılmamış bilgi parçacıkları çöplüğünde eşelenmek zorunda kalabilirsiiz.
Rafine bilgi ve bilimsel metodoloji, doğru yorumlanıp kullanıldığında insanlığın kurtuluşu olabilir.

The Genetics of Motor Neuron Disease

Series:

Families for the Treatment of Hereditary MND (FATHoM) Oxford Meeting

People:

• Kevin Talbot

Oxford Unit:

• Nuffield Department of Clinical Neurosciences