Gm604 hakkında açıklama

Uluslararası ALS/MND Dernekleri birliği (International alliance of ALS/MND associations) açıklaması: 

Saygıdeğer ALS Topluluğu,

ALS hastalığında yeni yaklaşımların ve ilaçların denenmesinden büyük heyecan duyuyoruz ve bu ilaçların ya da yaklaşımların bir gün ALS’yi yavaşlatacak ve hatta durdurabilecek güçte bir terapiye neden olacağına olan inancımızı koruyoruz. Etkili bir tedavinin bulunmasına yardımcı olmak amacıyla yeni ilaçları denemeye gönüllü olan ALS hastalarımızın cesaretiyle gurur duyuyoruz. Son derece hızlı bir seyir izleyen bu hastalığa çare bulunmasının aciliyetinin farkındayız. Bu nedenle, ALS ACT gibi programlar aracılığıyla, faz II aşamasındaki çalışmaların pek çok bileşeninin test edilmesini cesaretlendiriyor, klinik çalışmaları geliştirecek girişimler yoluyla, ümit vadeden tedavi yöntemlerinin çok daha hızlı biçimde bulunması konusundaki kararlılığımızı koruyoruz. 

Nöromüskuler hastalıklar alanında tanınmış pek çok uzman gibi,  henüz çok erken aşamadaki tedavi yöntemleri konusunda bize de sık sık görüşlerimiz sorulmakta.   Bu konu gerçekten de zor bir konu. Günümüzde geliştirilen tüm ilaçlar açısından, küçücük bir çalışmadaki heyecan verici bir sonuç ilgiyle karşılanmakta ve bir an önce bu sonuçlara yaygın biçimde erişim arzusu doğurmakta.  Zaman zaman şöyle ifadeler duyuyoruz:   “Bu heyecan verici.  Bu ilacı hemen tüm ALS hastalarının erişimine açalım.”  Aynı zamanda şu sözleri de duyuyoruz: “Tamam, bunun ne sakıncası var? Neden onu kullanıma açmayalım ki?” 

Her ilacın potansiyel riskleri ve maliyetleri var. ALS’de lityumun etkisi konusunda yaratılan son dönemdeki heyecan, daha sonraki çalışmalarda bu tedavinin hiçbir işe yaramaması ve hatta hastaların durumunun daha da kötüleşmesi nedeniyle ortadan kalktı.  Neden böyle diye sorabilirsiniz:  ALS her bireyde farklı ilerleyen bir hastalık. ALS’nin ilerleyişindeki farklılıklar kısa bir süreliğine az sayıda insanın gözlenmesinden de anlaşılacaktır. Bu nedenle, bir tedavi yönteminin işe yarayıp yaramadığını anlamak için en iyi yol, çok iyi test edilmiş daha büyük çalışmalardır.  ALS’de yeni tedavi yöntemlerinin geliştirilmesinde küçük çalışmalar önemli rol oynuyor.  Bu tür çalışmalar ilacın dozu,  nihai güvenilirliği ve biyomarkerlar (biyolojik belirteç) konusunda bilgi sağlar. Daha uzun bir süre daha çok hastada denenip denenmeyeceğine karar vermede yardımcı olur. 

GM6 olarak da bilinen ve kamuoyunda büyük dikkat çeken  Genervon firmasına ait GM604 isimli ilaç bu duruma bir örnektir. GM6 ABD’de FDA’den ALS’nin tedavisi amacıyla  “fast track and orphan drug designation” aldı.  GM6,  12 ALS hastasında 2 hafta  ve ilave 10 hafta süreyle denendi  (8  hasta etkin madde aldı, 4  hasta placebo (yalancı ilaç) tedavisi aldı) 

Bu çalışma ilacın ALS hastalarındaki güvenilirliği  ve tolerasyonunu test etmek için yapıldı. GM6 ilacına onay verilmesi amacıyla bir kampanya düzenlendiği bilgisini aldık. Ancak GM6’le ilgili klinik çalışma çok dar ve kısa süreli.  Bu çaptaki diğer tüm araştırmalarda olduğu gibi,  daha geniş bir ALS grubunda denenmesi durumunda yaşam kalitesi üzerinde uzun süreli bir etki yaratıp yaratmayacağını ya da ALS’ li hastalara herhangi bir faydası olup olmayacağını belirlemek oldukça zor. Aşağıda yer alan pek çok deneyimli klinisyen ve bilim adamı,   ilacın ALS hastalarındaki etkinliği ve güvenilirliğinin belirlenebilmesi için daha uzun süreli ve geniş gruplarda uygulanmasını önermekte.

ALS araştırmalarında çok umut vadeden bir dönemdeyiz. Ancak klinik aşamadan geçmeyen bir tedavinin ALS hastalarına uygulanması onların yaşamlarını riske atacak olası yan etkilere yol açabilir. Hep birlikte tedavi bulunması amacına yönlendirdiğimiz para, emek ve zamanın israf edilmesine neden olabilir. Ümit vadeden yeni tedavileri test edecek klinik çalışmalara yardımcı olunmasında en önde mücadele edeceğimiz konusunda lütfen şüpheniz olmasın.  

Saygılarımızla,

 (Alfabetik sırayla)

ALS Hope Foundation

Jeffrey Rothstein, M.D., Ph.D., NEALS Science Advisory Board CoChair

Jeremy Shefner, M.D., Ph.D., Past CoChair

NEALS

Les Turner ALS Foundation

Muscular Dystrophy Association

Nicholas Maragakis, M.D., NEALS Science Advisory and Executice Committee Member

Robert H. Brown, Jr., D.Phil., M.D., NEALS Science Advisory and Executice Committee Member

Robert Packard Center for ALS Research

Terry Heiman, M.D., NEALS CoChair

The ALS Association

The North American ALS Research Group (ALSRG)

Timothy Miller, M.D., Ph.D., NEALS Science Advisory and Executive Committee Member

WALS Executive Team

Not: Gm604 için başlatılan dilekçe kampanyasının sonucunda Genervon firması FDA ile görüştü ancak bilimsel veri yetersizliği nedeniyle henüz FDA onay vermedi.