12 Aralık 2017 Salı

NurOwn, Faz 3 aşamasında : Hızlı ilerleyen ALS Hastalarında çalışıyor

BrainStorm Cell Therapeutics , geçtiğimiz hafta  Boston'da yapılan ALS / MND  Uluslararası Sempozyumunda , amyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisi için  yaptığı araştırmalardan NurOwn Faz 2 araştırması sonuçlarını yayınladı.

Bu bulgular ve devam eden 3. Faz denemesi hakkında ALS News Today'e verdiği röportajda Brainstorm'un baş operasyon sorumlusu olan Ralph Kern ayrıntılı bilgiler verdi. Şimdi ABD'deki hastalar  çalışmaya  alınmaya başladı.

NurOwn , hastanın kendi kök hücrelerini, özellikle de kemik iliği kaynaklı mezenkimal kök hücreleri (MSC) kullanarak  nöronlara destek veren hücrelere  oluşturan, otolog bir yetişkin kök hücre tedavisi teknolojisidir.

Hücreler, mevcut motor nöronları korumak ve sinir-kas etkileşimini yeniden kurmak için gerekli büyüme faktörlerini salgılayarak çalışır.

Araştırmacılar, randomize, plasebo kontrollü Faz 2 çalışmasında ( NCT02017912 ), erken evre ALS hastalarında intramüsküler ve intratekal kombine tek bir tedavi sonrası NurOwn'un güvenilirliğini ve etkililiğini tespit ettiler. İntratekal uygulamada tedavi, lomber ponksiyon yoluyla beyin omurilik sıvısının aktığı spinal kanala doğrudan gönderilir ve hücrelerin beynin içine  ulaşmasını sağlar.

Tedavi güvenliğini teyit etmenin yanı sıra, araştırmanın birincil hedefi olan Faz 2  sonuçlarında bilim insanları dikkat çekici etkinlik olduğunu  bildirdiler.

Revize edilmiş ALS fonksiyonel ölçeği (ALSFRS-R) skorlarında plaseboya kıyasla iyileşmeler göstildi. Değişiklikler, daha hızlı ilerleme gösterenlerden önceden belirlenmiş alt grubunda daha belirgindi; diğer bir deyişle, tarama döneminde daha hızlı puan düşüklüğü gösteren kişilerde daha etkin olduğu anlaşılıyor.

"Bu grup ALS nüfusunun yaklaşık yarısı ve bunun, daha hızlı bir hastalık ilerlemesine sahip oldukları için karşılanamayan daha yüksek bir grubun olduğunu düşünüyoruz" dedi.

Özellikle, yanıt veren hızlı ilerleyenlerde - ayda en az 1.5 puan düzelme- hem  bulbar (konuşma, salivasyon ve yutkunma) hem de ince motor alanlarında (örneğin el yazısı) ALSFRS-R Skorunda olumlu değişiklikler görüldü.

Bazı hastalarda ise Tedavi öncesi puanlara göre yüzde 100  düzelme gösterdiğini bildiren Kern, NEALS konsorsiyumunun yüzde 50'lik bir iyileşmeyi "klinik açıdan çok anlamlı" olarak tanımladığını da sözlerine ekledi.

Kern, hastaların BOS'larında " VEGF ve HGF gibi nörotrofik faktörlerin, mevcut olması yanında, tedavi sonrasında enflamatuar faktörlerin azalmasında da önemli derecede ilişki olduğunu belirtti.

Üçüncü aşamadaki bir çalışma ( NCT03280056 ) halen devam etmektedir ve her biri üç tedavi veya plasebo dozu verilen yaklaşık 200 hastayı kapsamaktadır.

Kaynak 

Hiç yorum yok:

Bunlar da ilginizi çekebilir

Related Posts Plugin for WordPress, Blogger...

Blog Arşivi