Bu bulgular ve devam eden 3. Faz denemesi hakkında ALS News Today'e verdiği röportajda Brainstorm'un baş operasyon sorumlusu olan Ralph Kern ayrıntılı bilgiler verdi. Şimdi ABD'deki hastalar çalışmaya alınmaya başladı.
NurOwn , hastanın kendi kök hücrelerini, özellikle de kemik iliği kaynaklı mezenkimal kök hücreleri (MSC) kullanarak nöronlara destek veren hücrelere oluşturan, otolog bir yetişkin kök hücre tedavisi teknolojisidir.
Hücreler, mevcut motor nöronları korumak ve sinir-kas etkileşimini yeniden kurmak için gerekli büyüme faktörlerini salgılayarak çalışır.
Araştırmacılar, randomize, plasebo kontrollü Faz 2 çalışmasında ( NCT02017912 ), erken evre ALS hastalarında intramüsküler ve intratekal kombine tek bir tedavi sonrası NurOwn'un güvenilirliğini ve etkililiğini tespit ettiler. İntratekal uygulamada tedavi, lomber ponksiyon yoluyla beyin omurilik sıvısının aktığı spinal kanala doğrudan gönderilir ve hücrelerin beynin içine ulaşmasını sağlar.
Tedavi güvenliğini teyit etmenin yanı sıra, araştırmanın birincil hedefi olan Faz 2 sonuçlarında bilim insanları dikkat çekici etkinlik olduğunu bildirdiler.
Revize edilmiş ALS fonksiyonel ölçeği (ALSFRS-R) skorlarında plaseboya kıyasla iyileşmeler göstildi. Değişiklikler, daha hızlı ilerleme gösterenlerden önceden belirlenmiş alt grubunda daha belirgindi; diğer bir deyişle, tarama döneminde daha hızlı puan düşüklüğü gösteren kişilerde daha etkin olduğu anlaşılıyor.
"Bu grup ALS nüfusunun yaklaşık yarısı ve bunun, daha hızlı bir hastalık ilerlemesine sahip oldukları için karşılanamayan daha yüksek bir grubun olduğunu düşünüyoruz" dedi.
Özellikle, yanıt veren hızlı ilerleyenlerde - ayda en az 1.5 puan düzelme- hem bulbar (konuşma, salivasyon ve yutkunma) hem de ince motor alanlarında (örneğin el yazısı) ALSFRS-R Skorunda olumlu değişiklikler görüldü.
Bazı hastalarda ise Tedavi öncesi puanlara göre yüzde 100 düzelme gösterdiğini bildiren Kern, NEALS konsorsiyumunun yüzde 50'lik bir iyileşmeyi "klinik açıdan çok anlamlı" olarak tanımladığını da sözlerine ekledi.
Kern, hastaların BOS'larında " VEGF ve HGF gibi nörotrofik faktörlerin, mevcut olması yanında, tedavi sonrasında enflamatuar faktörlerin azalmasında da önemli derecede ilişki olduğunu belirtti.
Üçüncü aşamadaki bir çalışma ( NCT03280056 ) halen devam etmektedir ve her biri üç tedavi veya plasebo dozu verilen yaklaşık 200 hastayı kapsamaktadır.
Kaynak
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder