ALS'de yeni bir araştırma : Gen Terapisi

Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN) enstitüsündeki bilim adamları ALS hastalığı için gen terapisi geliştirmek üzere yeni ve çığır açacak bir araştırmaya başladılar.
Gen terapisi araştırmasının yürütücüsü ve enstitü başkanı Professor Mimoun Azzouz "Bu öncü proje ALS hastaları ve hasta yakınlarına bir umut işareti sunarak ALS hastalığına ilk anlamlı nöroprotektif(sinir koruyucu) terapiyi kazandırma potansiyeline sahip.

%20 ailesel  olan ALS vakası ile ilişkilendirilen SOD1 genini inhibe etme (baskılama) yakın gelecekte ALS hastalığına çare bulma konusunda gelebileceğimiz en yakın nokta. Nihai amacımız kliniklerde SOD1 ilşkili ALS hastaları için bir gen terapisi yöntemi geliştirmek. Gen terapisi motor nöron hastalığı dahil birçok sinir sistemi hastalığının tedavisinde kullanılan yenilikçi bir yöntem olarak kabul ediliyor.

Başlangıçta gen tedavisini SOD1 ile ilşkili olan ailesel ALS hastalarında uygulamayı, gelecekte ise bu çalışmayı genişleterek diğer ALS hasta gruplarında uygulamayı hedefliyoruz. ALS hastalığı hareket kontrolü sağlayan kaslar ve beyin ile bağlantılı, ardışık(kademeli) sinir hücresi kaybı ile karakterize bir rahatsızlıktır. Rahatsızlık ilerledikçe hasta yürüme, hareket etme, yemek yeme, konuşma gibi fiziksel faaliyetlerini kaybedebilir." açıklamasını yaptı.

Bu öncü araştırma (isimsiz bir bağışçı tarafında 2.2 milyon dolar bağışta bulunulmuş) enstitü başkanı Professor Mimoun Azzouz ve SITraN'ın kurucusu dünyaca ünlü ALS uzmanı Professor Dame Pam Shaw tarafından ortaklaşa yürütülmektedir.

Proffesor Shaw; "ALS nadir görülen bir rahatsızlık olarak görülmektedir ve bu yüzden ve bu yüzden yeni geliştirilecek terapilerin finansmanları göz ardı edilmektedir. Bu durum da Amerika'da gen terapisi araştırma programı için ve beklemeye vakti olmayan ALS hastalarımız için cömertce bağış yapan hayırseverin önemini vurguluyor, arttırıyor." açıklamasını yaptı.

"Bu gen terapisi ve klinik denemeler ile ilgili SITraN'da elde ettiğimiz deneyim ALS hastaları için yeni bir gen tedavisi geliştirilmesi konusunda çok büyük önem arz etmekte. Ağustos 2015'e kadar bu terapiyi klinikteki hastalara uygulamak için ruhsatlandırma talebinde bulunacağız."

SITraN'daki araştırmacılar, ilk insan-klinik denemesinden önce geniş çaplı bir klinik öncesi çalışma başlatacaklar. Aynı grup aynı zamanda SMA (ALS'nin çocuklarda görülen versiyonu - Spinal Muscular Atrophy) hastalığı için Dünya'da ilk defa insanlarda uygulanacak gen terapi denemelerinin hazırlığını yapıyor.

http://www.encals.eu/news/research-to-develop-a-gene-therapy/
Çeviri:  Ece Bayrak