Çin Ulusal Tıbbi Ürünler İdaresi, Sineugene Therapeutics'e , Sporadik amiyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalarında gen terapisi SNUG01'in klinik denemelerine başlama izni vererek klinik denemelerin önünü açtı.
Duyuru, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) benzer bir kararının ardından geldi. Bu karar, her iki ülkedeki ALS hastalarında SNUG01'in güvenliğini, optimum dozajını ve potansiyel etkinliğini değerlendiren bir Faz 1/2a klinik çalışmasının zeminini hazırlıyor.
Çalışma, ABD'deki Massachusetts Genel Hastanesi, Pekin Üniversitesi Üçüncü Hastanesi, Zhejiang Üniversitesi Tıp Fakültesi İkinci Bağlı Hastanesi ve Çin'deki Fujian Tıp Üniversitesi Birlik Hastanesi de dahil olmak üzere birden fazla merkezde gerçekleştirilecek
Massachusetts Genel Hastanesi Sean M. Healey ve AMG ALS Merkezi direktörü ve çalışmanın baş araştırmacısı Dr. Merit Cudkowicz, şirket basın bülteninde, "Çifte onay, dünya çapında ALS hastaları için potansiyel olarak dönüştürücü tedavilerin geliştirilmesine yönelik stratejiyi hızlandırıyor ve doğruluyor," dedi . "Bu çalışmada iş birliği yapmaktan memnuniyet duyuyoruz ve tedavinin ALS hastaları üzerindeki potansiyel etkisini değerlendirmeyi dört gözle bekliyoruz."
FDA yakın zamanda SNUG01'e , geliştiricilere çeşitli geliştirme ve ticari teşvikler sağlayarak nadir hastalıklar için potansiyel tedavilerin geliştirilmesini hızlandırmayı amaçlayan bir tanımlama olan yetim ilaç statüsü verdi.
SNUG01, insan TRIM72 genini sinir hücrelerine iletmek üzere tasarlanmış, sınıfında ilk gen tedavisidir . Nöroprotektif özelliklere sahip bir proteini kodlayan TRIM72 , ilk olarak Çin'deki Tsinghua Üniversitesi'ndeki araştırmacılar tarafından potansiyel bir tedavi edici gen olarak tanımlanmıştır. Gen, modifiye edilmiş, zararsız bir viral vektör içinde paketlenir ve omurilik kanalına tek seferlik enjeksiyon yoluyla uygulanır.