ALS Hastalığında kök hücre uygulaması konusunda

Dünyada birçok hastalıkta kök hücre kullanarak tedavi bulma çalışmaları son yıllarda giderek hızlanmıştır. ALS gibi henüz tedavisi olmayan, nörodejeneratif hastalıkların tedavisi için kök hücre kullanımı da araştırılmaktadır. Çalışmalar umut vericidir. Ancak, ALS hastalığında Kök hücre kullanımı henüz onaylanmış bir tedavi yöntemi değildir.

Bir ilaç veya  tedavi yönteminin insanlar üzerinde uygulanması için faz çalışmalarını tamamlamış olması gerekir. Bu, tüm dünyada kabul edilmiş bir kriterdir. Faz çalışmaları 4 aşamadan oluşur. Bugün itibariyle ALS hastalığında kök hücre çalışmaları Faz I aşamasını henüz tamamlamıştır. Faz çalışmasın  nerede, kimler tarafından, hangi protokol ile, hangi hasta gurubuna yapıldığı veya yapılacak faz çalışmasında hangi hastaların, hangi kriterlere göre çalışmaya kabul edileceği kamuya açıklanır.

Bugün itibariyle ALS hastalığında kök hücrelerin bir tedavi seçeneği olup olmadığı henüz bilinmemektedir. Amerika ve İsrail'de yapılan deneysel çalışmaların sonuçları beklenmektedir.

Türkiye’de henüz bir deneysel tedavi faz çalışması da yoktur.

Ancak sağlık bakanlığının 2006 yılında yayınladığı kök hücre genelgesi ve deneysel tedavi rehberinde, (Sağlık Bakanlığı Tedavi Hizmetleri Genel Müdürlüğü, Sayı   : B.10.0.THG.0.14.00.03- 01.05.2006 / 8647 Kök Hücre Çalışmaları Genelgesi) kök hücre klinik deneysel tedavi çalışmaları için bazı kriterler belirlenmiştir. İlgili genelgede belirtilen kriterlere uymak koşuluyla insanda kök hücre çalışmalarının yolu açılmıştır. Avrupa Birliği uyum yasaları ve ilgili sözleşmeleri imzalamış olan ülkemizde, sağlık bakanlığı tarafından kök hücre uygulaması konusunda bir genelge ve kılavuz hazırlanmıştır.

2006 yılında yayınlanan "Klinik Amaçlı Embriyonik Olmayan Kök Hücre Çalışmaları Kılavuzu"na göre ALS gibi tedavisi olmayan hastalıklarda, klinik çalışma yapabilmek için aşağıdaki kriterlere uyulması gerekmektedir. Aksi takdirde yapılan uygulama etik ve bilimsel açıdan uygunsuzdur.

KLİNİK AMAÇLI EMBRİYONİK OLMAYAN KÖK HÜCRE ÇALIŞMALARI KILAVUZU 

Giriş:Bu kılavuz ülkemizde, mevcut medikal veya cerrahi tedavi yöntemleriyle tedavisi başarısız olmuş hastalarda klinik amaçlı, insan kaynaklı embriyonik olmayan kök hücre çalışmalarında uyulması gereken esasların düzenlenmesi amacıyla hazırlanmıştır.

Çalışmanın Uygulanabileceği Hastaneler

Klinik  amaçlı embriyonik olmayan kök hücre çalışmaları T.C. Sağlık Bakanlığı’nca kurulmuş olan “Kök Hücre Nakilleri Bilimsel Danışma Kurulu” tarafından değerlendirilerek, Bakanlıkça bu alanda çalışmasına onay verilen bilimsel merkezlerde yapılır. Bu merkezlerin kök hücre çalışması yapmak üzere bilimsel kurula başvururken bu konuda gereken temel bilgi, beceri ve donanıma sahip olduklarını kanıtlayan verileri sunmaları gereklidir. Başvuru yapacak merkezin; ilgili dallarda kadrolu uzman tabip çalıştırmak suretiyle sağlık hizmeti veren; hasta kabul ve tedavi ettiği uzmanlık dalları için gerekli ve günün gelişmiş tıp teknolojisine uygun olan diğer bütün teşhis ve tedavi birimlerini ve ayrıca asgarî radyoloji ünitesi ile biyokimya, mikrobiyoloji, kök hücre tanımlaması, sayımı, çoğaltılması ve ayrıştırması yapabilen hematoloji, immünoloji ve patoloji laboratuvarlarını bünyesinde bulunduran bir kurum olması gereklidir. Kök Hücre Nakilleri Bilimsel Danışma Kurulu bu özellikleri taşıyan bilimsel merkezlerin daha önce yapmış olduğu hayvan deneyleri, ürettikleri bilimsel çalışmalar, yaptıkları yayınlar ve merkezde çalışan bilim insanlarının bu konudaki birikimini içeren kriterleri göz önüne alarak değerlendirmesini yapar.

Çalışmanın Yürütülme Şekli

Klinik amaçlı çalışmanın planlandığı kurum bünyesinde, kök hücre çalışmalarına yönelik olarak kurulacak “yerel etik kurul” onayını takiben, çalışma başvuru dosyası Kök Hücre Nakilleri Bilimsel Danışma Kurulu’na sunulur. Kurulun incelemesini müteakip Bakanlıkça izin verilmesi kaydıyla çalışma gerçekleştirilir. Kök Hücre Nakilleri Bilimsel Danışma Kurulu’na başvuru esnasında, çalışmaya ilişkin ayrıntılı bilgilerin yanısıra,  hastalara verilecek olan “bilgilendirilmiş gönüllü olur formu” taslağının da dosyaya eklenmesi gereklidir. Hastada  bu uygulama sırasında ya da sonrasında gelişebilecek istenmeyen veya beklenmeyen etkilerin önlenmesi için gerekli tedbirlerin alınması ve komplikasyonların telafi/tedavisi için güvence sağlanması (sigorta edilmesi) ardından çalışma başlatılır.

Klinik kök hücre çalışmalarının başlatılabilmesi için:

a) Benzer çalışmanın öncelikle insan dışı deney ortamında veya yeterli sayıda hayvan üzerinde yapılmış olması,

b) İnsan dışı deney ortamında veya hayvanlar üzerinde yapılan deneyler sonucunda ulaşılan bilimsel verilerin, varılmak istenen hedefe ulaşmak açısından bunların insan üzerinde de yapılmasını gerekli kılması,

c) Çalışmanın, insan sağlığı üzerinde öngörülebilir zararlı ve kalıcı bir etki bırakmaması, gerekir.

Sağlık Bakanlığı’na Bildirim

             Kök Hücre Nakilleri Bilimsel Danışma Kurulu tarafından onay verilmiş olan çalışmaların, 6 ayda bir gelişme raporlarının ve çalışma sonrasında “Sonuç Raporunun” Sağlık Bakanlığı’na bildirilmesi zorunludur. Rapor içeriğinde, çalışma yapılan hastanın: Adı Soyadı, Yaşı, Cinsiyeti, Tanısı, Evresi, Daha önce uygulanan tedaviler, Kök hücre kaynağı, miktarı, uygulama yolu, Ek tedaviler, Tedavi sonucu, Gözlem ve öneriler, ayrıntılı biçimde belirtilmelidir.

          Çalışmayı yapan kurum, hastanın takibinde oluşabilecek beklenmeyen ciddi yan etkilerin veya ölüm durumunun ortaya çıkması halinde, yedi gün içinde sebeplerine yönelik bilgilerle, komplikasyonların ayrıntılı dökümünü Sağlık Bakanlığı’na bildirir.

            Klinik kök hücre çalışması tamamlanıp, sonuçları bilimsel bir ortamda veya hakemli bilimsel bir dergide yayınlanmadıkça söz konusu çalışma ile ilgili verilerin kamuoyunu yönlendirecek/yanıltacak biçimde açıklanması yasaktır. Hasta hakları ve insan onuruna saygı gereği, hastalarla ilgili bilgilerde mahremiyet hakkının gözetilmesi ve tıp etiğine uyulması esastır.   

Sonuç

Dünyada ve Türkiye’de henüz FDA onayı almış bir rutin kök hücre tedavisi yoktur.

Derneğimiz, kök hücre tedavileri konusunda her türlü gelişmeyi yakından takip etmektedir.

Sağlık bakanlığı genelgesinde belirtilen kriterlere ve "Klinik Amaçlı Embriyonik Olmayan Kök Hücre Çalışmaları Kılavuzu"nda belirtilen hususlara uygun bir faz çalışmasının ülkemizde başlatılmasını umutla beklemekteyiz.

Faz çalışmasının kabul edilmiş bir tedavi yöntemi olmadığının bilincinde olarak, ALS hastalığı tedavisi yolunda her türlü legal, etik çalışmanın yanında olduğumuzu bildiririz. 

Kök hücre tedavisini düşünen hastalarımıza, yukarıdaki konuları dikkate alarak  sorgulamalarını tavsiye ederiz. 

Not: Bu yazı, kişisel görüşümü de yansıtan bir derleme niteliğindedir...